统计功效（Power）与样本量（Sample Size）

统计功效分析（Power Analysis）的核心问题

1. 在假设真实存在效应的情况下，检验能否正确拒绝零假设（H0）？
• 当研究对象确实存在某种差异或关系时，我们希望统计检验有足够的能力（功效）去识别它。
• 如果功效太低，即使存在真实效应，检验也可能无法发现（假阴性）。

2. 为了达到一定的功效水平（通常设定为 80% 或 90%），需要多少样本量？
• 在研究开始前，我们可以通过功效分析来确定所需的样本量。
• 这能避免样本太少导致无法检测效应，或样本太多造成资源浪费。

1. 功效（Power）的定义

• 统计功效是衡量统计检验检测真实效应能力的指标。它定义为：
其中：
• β = II 型错误率（真实效应存在时却未能拒绝 H0 的概率）
• 功效（Power）：当真实效应存在时，检验正确拒绝零假设的概率。

• 功效越高 → 检验越敏感 → 更容易发现真实效应。

• 功效低 → 容易出现 假阴性（False Negative）：
• 例如药物确实有效，但由于样本量不足或噪声太大，检验无法检测到显著差异。

• 通常要求80%以上，高风险领域（如临床试验）可能要求功效达到 90% 或更高。

2. 功效与错误类型的关系

• I 型错误（α）：当 H0 为真时，错误地拒绝 H0

• II 型错误（β）：当 H1 为真时，错误地保留 H0

• 错误率之间的权衡

• 当我们降低 α（设定更严格的显著性水平，例如从 0.05 降到 0.01）：
• 检验变得更保守
• 假阳性（I 型错误）风险下降
• 但容易错过真实效应 → II 型错误 β 增加 → 功效下降

• 为了保持高功效，可以：
• 增加样本量
• 提高显著性水平（例如 α = 0.10）
• 或增加效应大小（例如改善实验设计，减少噪声）

3. 影响功效的因素

a. 效应大小（Effect Size）

• 定义：效应大小是衡量真实差异强度的指标，例如：
• 两组均值差异（Cohen's d）
• 分类变量关联强度（Cramér's V）
• 相关性大小（Pearson’s r）

• 影响：
• 效应大 → 观测差异显著 → 检验容易发现 → 功效高
• 效应小 → 差异微弱 → 需要更多样本才能检测

b. 样本量（Sample Size）

• 样本量越大：
• 参数估计更精确（标准误差减小）
• 检验统计量更稳定
• 检测真实差异的能力增强

• 经验法则：功效不足时，首先考虑增加样本量。

c. 显著性水平（α）

• α 决定拒绝域的位置：
• 提高 α（例如从 0.05 到 0.10）→ 更容易拒绝 H0 → 功效提高
• 降低 α（例如从 0.05 到 0.01）→ 检验更严格 → 功效下降

• 在高风险领域通常保持较低 α（降低假阳性风险），但需要更大样本量保持功效。

d. 数据波动（标准差 / Variability）

• 数据中噪声大、变异高 → 难以区分效应和随机波动 → 功效下降

• 降低变异的方法：
• 改进测量工具
• 控制外部变量
• 使用配对设计减少个体差异

e. 检验类型（Test Type）

• 单侧检验：
• 拒绝域集中在分布一端
• 对单方向效应更敏感 → 功效高于双侧

• 双侧检验：
• 拒绝域分布在两端
• 功效稍低，但更保守，适用方向不确定的研究

4. 已知样本量如何计算功效

示例：两独立样本 t 检验

• 每组样本量 = 30

• 假设效应大小 d=0.5（中等效应）

• 显著性水平 α=0.05

• 在每组 30 个样本、差异为 0.5 标准差时，检验有约 48% 的概率正确拒绝 H0。

• 功效不足时，可能需要增加样本量或选择单侧检验。

这里的 d 指的是 Cohen’s d，是统计学中衡量两组均值差异大小的标准化指标，也是功效分析中最常用的效应大小（Effect Size）。

Cohen’s d 取值范围

• d=0.2：小效应（Small）

• d=0.5：中等效应（Medium）

• d=0.8：大效应（Large）

• 两组均值差 = 5 mm

• 合并标准差 = 10 mm

• d=5/10=0.5，属于中等效应。

在 R 中计算 Cohen’s d

5. 预设功效如何估计所需样本量

示例：两独立样本 t 检验

• 目标功效 = 80%

• 假设效应大小 d=0.5

• 显著性水平 α=0.05

• 每组需要大约 64 个样本，才能以 80% 的功效检测中等差异。

• 总样本量约 128 个。

常用情境

• 临床试验设计：确定最少入组人数

• 社会学调查：控制统计敏感度和经费

• 小样本研究：提前估算功效，判断是否可行